![\"\"](\"https:\/\/candas365.es\/noticias\/wp-content\/uploads\/2018\/12\/Posible-nueva-terapia-combinada-contra-una-enfermedad-rara-de-la-medula-osea_image_380-360x130.jpg\")
La mielofibrosis es una enfermedad hematol\u00f3gica grave muy poco frecuente, con un tratamiento de eficacia parcial en la actualidad. Su baja incidencia es una de las causas por las que las terapias todav\u00eda est\u00e9n poco desarrolladas.<\/p>\n
La Unidad de Investigaci\u00f3n Cl\u00ednica de Tumores Hematol\u00f3gicos H12O-CNIO del Centro Nacional de Investigaciones Oncol\u00f3gicas (CNIO), a la que pertenecen profesionales del Hospital Universitario 12 de Octubre, presenta ahora en la revista Haematologica resultados que abren v\u00edas a mejorar sustancialmente el tratamiento de la mielofibrosis, mediante una terapia combinada de tres f\u00e1rmacos. Ya hay en marcha un ensayo cl\u00ednico con pacientes.<\/p>\n
El trabajo ha estado liderado por Joaqu\u00edn Mart\u00ednez-L\u00f3pez, jefe de la Unidad H120-CNIO y jefe de servicio de Hematolog\u00eda del Hospital Universitario 12 de Octubre, y coordinado por Miguel Gallardo, tambi\u00e9n de la Unidad H12O-CNIO. Se basa en un cribado farmacol\u00f3gico en que se expone a c\u00e9lulas de pacientes de mielofibrosis a varios f\u00e1rmacos, entre ellos uno de los tratamientos indicados contra esta enfermedad, el ruxolitinib.<\/p>\n
Los resultados muestran que su efecto beneficioso se ve potenciado cuando se combina con nilotinib y prednisona, actualmente en uso contra otras enfermedades.<\/p>\n
La mielofibrosis afecta a las c\u00e9lulas madre de la m\u00e9dula \u00f3sea, encargadas de fabricar todas las c\u00e9lulas de la sangre. Se caracteriza por una producci\u00f3n en exceso de tejido conectivo que desemboca en fibrosis, y que acaba reemplazando a las c\u00e9lulas madre en la m\u00e9dula.<\/p>\n
Esto a su vez fuerza a que la maduraci\u00f3n de las c\u00e9lulas sangu\u00edneas suceda fuera de la m\u00e9dula \u00f3sea, y a que c\u00e9lulas a\u00fan sin madurar migren a otros tejidos, como el bazo o el h\u00edgado. La edad media de los pacientes en el diagn\u00f3stico es de 65 a\u00f1os, aunque la mielofibrosis tambi\u00e9n se da en j\u00f3venes. La supervivencia con tratamiento es de alrededor de cinco a\u00f1os.<\/p>\n
En 2005 se produjo probablemente el avance m\u00e1s importante hasta ahora en la investigaci\u00f3n de la mielofibrosis: el descubrimiento de la mutaci\u00f3n en el gen JAK2, que junto el hallazgo de la mutaci\u00f3n en CALR, en 2013, explican el mecanismo molecular causante de la enfermedad en el 90% de los pacientes.<\/p>\n
Gracias a ese hallazgo se empez\u00f3 a usar el ruxolitinib, que act\u00faa inhibiendo la actividad de la mol\u00e9cula JAK2. Este tratamiento se ha demostrado bastante eficaz en policitemia vera y trombocitemia esencial, patolog\u00edas que comparten la mutaci\u00f3n de JAK2, pero no tanto en mielofibrosis.<\/p>\n
Como explica Gallardo, \u201cel ruxolitinib es uno de los tratamientos indicados contra la mielofibrosis, pero, aunque todav\u00eda es pronto para evaluar su eficacia en t\u00e9rminos de supervivencia, muestra efectividad solo en una parte de los pacientes, e incluso en estos, solo para cierta sintomatolog\u00eda\u201d.<\/p>\n
Ante esa situaci\u00f3n, la primera firmante del trabajo, Alicia Arenas, del Hospital 12 de Octubre, comenz\u00f3 hace cinco a\u00f1os explorar la efectividad de otros f\u00e1rmacos ya en uso para otras dolencias, solos o en combinaci\u00f3n con el ruxolitinib.<\/p>\n
Resultados esperanzadores<\/strong><\/p>\n El grupo seleccion\u00f3 17 compuestos cuyo mecanismo de acci\u00f3n o efectos terap\u00e9uticos pod\u00edan encajar como potenciales tratamientos de la mielofibrosis.<\/p>\n Los investigadores generaron ensayos ex vivo con muestras de pacientes de mielofibrosis y empezaron a exponer a las c\u00e9lulas a los distintos compuestos, de manera aislada y en m\u00faltiples combinaciones. Despu\u00e9s midieron la efectividad de cada combinaci\u00f3n y estudiaron sobre qu\u00e9 v\u00edas biol\u00f3gicas estaba actuando cada compuesto.<\/p>\n Los resultados llegan ahora y son esperanzadores. Revelan que en la triple combinaci\u00f3n terap\u00e9utica de nilotinib y prednisona, junto con el ruxolitinib, \u201clos f\u00e1rmacos se potencian entre ellos\u201d, explica Gallardo, y se logra as\u00ed \u201cun aumento de la eficacia\u201d del efecto beneficioso del ruxolitinib.<\/p>\n Tal como explican en Haematologica, los autores atribuyen la mejora a la uni\u00f3n del efecto antifibr\u00f3tico del nilotinib con la acci\u00f3n inmunomoduladora del ruxolitinib y la prednisona, y el anti-proliferativo del ruxolitinib frente al blasto tumoral. La prednisona es un corticoide; el nilotinib se emplea en el tratamiento de la leucemia mieloide cr\u00f3nica.<\/p>\n El hallazgo de su efecto sin\u00e9rgico contra mielofibrosis ha promovido ya la puesta en marcha de un ensayo cl\u00ednico fase I para estudiar si las mejoras observadas en cultivos celulares se dan tambi\u00e9n en pacientes. Participan en el ensayo ocho hospitales espa\u00f1oles.<\/p>\n SINC<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" La mielofibrosis es una enfermedad hematol\u00f3gica grave muy poco frecuente, con un tratamiento de eficacia parcial en la actualidad. Su baja incidencia es una de las causas por las que las terapias todav\u00eda est\u00e9n poco desarrolladas. La Unidad de Investigaci\u00f3n Cl\u00ednica de Tumores Hematol\u00f3gicos H12O-CNIO del Centro Nacional de Investigaciones Oncol\u00f3gicas (CNIO), a la que<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":112706,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[143],"tags":[],"class_list":{"0":"post-112705","1":"post","2":"type-post","3":"status-publish","4":"format-standard","5":"has-post-thumbnail","7":"category-sociedad"},"aioseo_notices":[],"aioseo_head":"\n\t\t\n\t\n\t\n\t\n\t\n\t\n\t\n\t\n\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t\n\t\t